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| Estudo publicado na revista “Science” |
“Três anos após o início dos ensaios, os resultados obtidos são bastante animadores. A terapia não é apenas segura, mas é também eficaz e capaz de alterar a história clínica destas doenças severas. Após 15 anos de esforço e sucesso, mas também frustração, é realmente empolgante poder ter uma solução concreta para os primeiros pacientes,” revelou, em comunicado de imprensa, o líder do estudo Luigi Naldini.
A origem destas doenças está relacionada com um defeito genético que resulta na deficiência de uma proteína essencial para o organismo nos primeiros tempos de vida. No caso da leucodistrofia metacromática, para a qual não havia até à data nenhum tratamento eficaz, o sistema nervoso é afectado. Apesar de os bebés afectados parecerem saudáveis à nascença, a certa altura os doentes perdem gradualmente as capacidade cognitivas e motoras. Por outro lado, a síndrome de Wiskott-Aldrich afecta o sistema imunitário ficando as crianças mais sensíveis ao desenvolvimento de infecções, doenças auto-imunes e cancro, apresentando também problemas nas plaquetas que causam frequentemente hemorragias.
Após vários anos de estudo, os investigadores do Instituto para a terapia genética San Raffaele Telethon , em Itália, tentaram corrigir estes defeitos genéticos através de terapia genética. A técnica consistiu em retirar as células estaminais hematopoiéticas e introduzir uma cópia correta do gene, utilizando um vector derivado do VIH. Após terem sido novamente injectadas no organismo, verificou-se que as células expressavam a proteína funcional.
Os investigadores referem que, no caso dos pacientes com a síndrome de Wiskott-Aldrich, em que as células sanguíneas são directamente afectadas pela doença, a correta substituição das células estaminais possibilita o normal funcionamento do sistema imunitário, assim como das plaquetas. “Através desta terapia, as crianças deixaram de ter hemorragias severas e infecções. Agora podem correr, brincar e frequentar à escola”, explicou um dos autores do estudo, Alessandro Aiuti.
No caso da leucodistrofia metacromática, o mecanismo terapêutico utilizado foi mais sofisticado, mas foi igualmente eficaz. “Ainda não tínhamos encontrado, até à data, uma forma tão eficaz e segura de modificar as células estaminais através da terapia genética. Estes resultados podem ajudar no desenvolvimento de novas terapias para outro tipo de doenças mais comuns”, referiu o investigador.
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